تکنولوژی

گران‌ترین درمانی که تاکنون دریافت کرده است: ژن درمانی 2.8 میلیون دلاری



سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول را به عنوان درمانی برای بیماران مبتلا به یک اختلال نادر ژنتیکی خون تایید کرده است. شایان ذکر است که این درمان 2.8 میلیون دلار هزینه دارد که با این وجود گران ترین درمان تاریخ خواهد بود. بر اساس گزارش های موجود، این ژن درمانی Zynteglo نام دارد و برای درمان بیماری نادری به نام بتا تالاسمی است که بیماران آن اغلب نیاز به تزریق خون دارند. ژن درمانی Zynteglo با ژن درمانی Zynteglo، پزشکان سلول های بنیادی را از مغز استخوان بیمار برداشت کرده و پس از اصلاح ژنتیکی، دوباره به بیمار تزریق می کنند. برای بیماری بتا تالاسمی، این درمان منجر به تولید گلبول های قرمز فعال می شود. دانشمندان از طریق آزمایشات بالینی خود نشان داده اند که 89 درصد بیماران پس از درمان نیازی به تزریق خون ندارند، اما این نوع ژن درمانی نیز خطرات خاص خود را دارد.اگر چه هیچ عارضه جانبی جدیدی در کارآزمایی های بالینی Zynteglo شناسایی نشد، اما چندین مورد سرطان وجود دارد. در مطالعات دیگری در مورد آزمایش انواع مشابه ژن درمانی گزارش شده است.به همین دلیل، FDA در تایید خود به خطر بالقوه سرطان اشاره کرد و توصیه کرد که بیماران تحت درمان با Zynteglo باید به مدت 15 سال تحت نظر باشند. در ماه ژوئن، زمانی که این درمان توسط یک هیئت مستقل از کارشناسان FDA مورد ارزیابی قرار گرفت، خطرات سرطان مطرح شد، اما بعداً مشخص شد که مزایای آن بیشتر از مضرات احتمالی آن است. با این حال، گران‌ترین درمان تاریخ، شرکت سازنده این درمان، به نام bluebird bio، قیمت درمان Zynteglo را 2.8 میلیون دلار اعلام کرد و آن را گران‌ترین درمان تا به حال تبدیل کرد. رکورد قبلی مربوط به ژن درمانی به نام Zolgensma بود که حدود 2 میلیون دلار هزینه داشت. Bluebird bio همچنین ادعا می کند که اگر Zynteglo در مدت دو سال وضعیت بیمار را بهبود نبخشد، تا 80 درصد هزینه درمان را به بیمه شدگان جبران می کند، همچنین تایید Zynteglo از این نظر بسیار مهم است که دو روش ژن درمانی دیگر تاکنون تایید شده اند. همچنین این اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول است که تاکنون در ایالات متحده تایید شده است.

Leave a Reply

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد.